专家介绍了靶向药物为胃肠道间质瘤（gist）治疗带来的巨大进步。gist在胃肠道肿瘤中相对少见，发病率约为14.5例/100万人，我国gist患者约有3万人。gist的特点可以用“难预防、难诊断、难治疗”来概括其病因至今不明，尚无任何预防措施。病程在早期较为隐匿，多无特异性症状，初次确诊时有15%～50%的gist患者已进入晚期。手术是唯一有望根治gist的方法，但有高达50%的患者术后可复发，且复发瘤多生长迅速，并对放疗和化疗均不敏感，患者常在短期内需要二次甚至反复手术，因此gist的治疗多年以来存在瓶颈。
靶向治疗的崛起给gist的治疗带来了新的契机。伊马替尼成为第一个能有效治疗gist的靶向药物，该药进行一线治疗可使80%～85%的患者获益。但伊马替尼的耐药问题值得重视，有15%的gist患者对伊马替尼具有原发性耐药，在进行18～24个月的治疗后另有约42%的患者对伊马替尼产生继发性耐药，这一比例随着疗程延长以每年10%的幅度增加。因此临床迫切需要二线靶向治疗选择。
在近年来的多项临床研究中，舒尼替尼治疗对伊马替尼耐药或不能耐受的gist显示出确切、显著的疗效。一项ⅲ期临床研究的中期分析显示，舒尼替尼二线治疗gist的pfs即较安慰剂显著延长达3倍以上（27.3周对6.4周，p<。0.001），该研究基于伦理考虑提前揭盲，安慰剂组患者可选择换用舒尼替尼，在此情况下舒尼替尼组的os仍显著优于最初应用安慰剂者。根据这项研究，舒尼替尼在多个国家获批用于gist的二线治疗。在2008年公布结果的一项开放性临床研究中，1117例gist接受舒尼替尼二线治疗的至疾病进展时间（ttp）和os分别达到41周和75周。在一项最新研究中，60例gist患者采用舒尼替尼连续治疗方案更将中位os延长至107周，即超过2年的水平，这样的疗效数据在靶向药物问世之前是不可想象的，gist在靶向时代也形成了全新的治疗框架。目前，舒尼替尼仍是唯一获得sfda批准用于伊马替尼治疗失败或不能耐受患者的靶向药物。
