就在去年,一位居住在柏林名叫蒂莫西。布朗(timothybrown)的男子成了世界知名人士。他是世界首例——也是目前唯一一位——艾滋病被治愈的人。既染上艾滋病之后,他又不幸患上了白血病。为其进行造血干细胞移植以治疗白血病。幸运的是,医生为布朗找到了携带特殊基因的干细胞捐献者。这种特殊基因可以抵抗艾滋病。当时这一病例是难以复制的小概率个案。而现在,科研人员从模仿这一疗法的两组基因治疗研究中获得了前景喜人的成果,预示着在大规模推广这一疗法的道路上又前进了一步。
在芝加哥召开的抗菌药与化疗跨学科会议上,研究人员公布了抗艾新疗法试验的初步结果。15名hiv感染者接受了该试验,以期可以不再服用抗逆转录病毒药物。该研究在美国东西岸地区分别展开。hiv病毒在感染人体过程中会借助t细胞上名为ccr5的受体,而该试验正是通过破坏ccr5来实现免疫系统抵抗hiv病毒的目的。向蒂莫西。布朗献血的那位捐助者就是具有这种能够天然抵抗hiv的ccr5受体。
该试验先是从患者血液中分离出t细胞,然后再与一种特殊的酶相作用。这种酶由加利福尼亚一家名为sangamobiosciences的生物科技公司研制,叫做锌指核酸酶。该酶从ccr5上将基因剪切下来然后破坏掉。随后100亿转基因细胞被重新注入患者体内。新的数据显示,约25%的细胞具有了这种变异后的ccr5。研究发现转基因t细胞在几位患者体内持续存在了6个月以上。
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